یک تیم پژوهشی در بریتانیا می‌خواهد برای کودکان مبتلا به بیماری کلیه پلی‌کیستیک اتوزومال مغلوب یا ARPKD راه درمانی تازه‌ای پیدا کند؛ بیماری نادری که از همان کودکی می‌تواند کلیه‌ها را درگیر کند و در بسیاری از موارد به نارسایی کلیه برسد.

در مرکز این خبر، پروفسور دیوید لانگ از مؤسسه سلامت کودک Great Ormond Street در دانشگاه UCL قرار دارد. او از Kidney Research UK یک گرنت پژوهشی ۲۰۰ هزار پوندی گرفته تا درمان‌های جدیدی را برای ARPKD آزمایش کند؛ پروژه‌ای که بخشی از همکاری بزرگ‌تر PKD Partnership است.

ماجرا از اینجا شروع می‌شود که در بیماری کلیه پلی‌کیستیک، کیست‌های پر از مایع داخل کلیه رشد می‌کنند و به‌تدریج ساختار کلیه را تخریب می‌کنند. نوع ARPKD یکی از شدیدترین شکل‌های این بیماری است، بار سنگینی از سنین پایین روی کودک و خانواده می‌گذارد و فعلاً درمان دارویی تأییدشده‌ای برای کند کردن یا توقف آن وجود ندارد.

تمرکز تیم دکتر لانگ روی یک پروتئین به نام AMPK است؛ پروتئینی که تنظیم می‌کند سلول‌ها چگونه انرژی مصرف کنند. این مسیر قبلاً در بیماری‌هایی مثل سرطان، چاقی و دیابت بررسی شده، اما حالا سؤال اصلی این است: آیا می‌توان با دستکاری مصرف انرژی سلول‌ها، رشد کیست‌های کلیه را هم کند کرد؟

پژوهشگران می‌خواهند در مدل‌های آزمایشگاهیِ کلیه‌هایی که ژن معیوب PKD دارند، بررسی کنند اگر فعالیت AMPK تغییر کند، رشد کیست‌ها و عملکرد کلیه چه تغییری می‌کند. آن‌ها همچنین متابولیسم کلیه سالم و کلیه درگیر را مقایسه می‌کنند تا بفهمند آیا داروهایی که مسیر انرژی سلول را تغییر می‌دهند، می‌توانند تشکیل کیست را کاهش دهند یا نه.

اهمیت این پروژه در این است که درمان کودکان را نمی‌توان فقط از درمان بزرگسالان کپی کرد. بدن کودک، بیماری کودک و پاسخ کودک به داروها می‌تواند متفاوت باشد. اگر این پژوهش موفق شود، شاید در آینده بتوان با هدف گرفتن «منبع انرژی کیست‌ها»، رشد آن‌ها را کند کرد، آسیب کلیه را کاهش داد و عملکرد کلیه کودکان مبتلا به ARPKD را برای مدت طولانی‌تری حفظ کرد.